Las enfermedades oculares genéticas suelen provocar una alteración de la retina y en muchos casos conducen a una deficiencia visual considerable e incluso a la ceguera.
Investigadores del Instituto de Ciencias Naturales y Médicas NMI de Reutlingen, la Facultad de Medicina de la Universidad de Tubinga y Boehringer Ingelheim acaban de publicar en "Stem Cell Reports" los resultados de un estudio para probar virus portadores de terapias génicas en un sistema retina-on-chip humano. Este novedoso sistema puede utilizarse para mejorar el desarrollo de futuras terapias génicas para enfermedades de la retina.
Los virus terapéuticos especialmente producidos se inyectan en el ojo con una aguja fina durante el tratamiento. Sin embargo, los virus inyectados no causan la enfermedad, sino que transportan material genético a las células del ojo. Su funcionamiento es similar al de las vacunas de ARNm que se dieron a conocer a raíz de la pandemia de COVID-19: el material genético describe un plano que hace que las células del lugar de la inyección produzcan una proteína específica que falta en el ojo para la enfermedad en cuestión. De este modo, la función que falta de la proteína puede restablecerse en el paciente.
Actualmente se dispone de dos métodos de tratamiento para transportar los virus a las células enfermas: la inyección intravítrea, en la que los virus se inyectan en el cuerpo vítreo del ojo, y la inyección subretiniana, en la que los virus se inyectan directamente bajo la capa límite más externa de la retina. El desarrollo de nuevos virus terapéuticos es largo y costoso, entre otras cosas porque se carece de modelos no clínicos adecuados que tengan capacidad de predicción para el ojo humano.
