Un equipo internacional de investigadores ha demostrado que la terapia génica optogenética puede ayudar a recuperar parte de la visión en un paciente ciego por retinosis pigmentaria hereditaria. Se trata de un hito en el camino de las terapias génicas para la posible reversión de la ceguera.
Los datos clínicos publicados en Nature Medicine muestran por primera vez que los métodos optogenéticos pueden devolver algo de visión a una persona ciega. Este éxito es un hito importante en el camino hacia el desarrollo de terapias génicas para enfermedades hereditarias de las células receptoras de luz, independientemente de las mutaciones que causen estas enfermedades hereditarias. Los datos se han publicado en Nature Medicine. Proceden de un estudio realizado por un equipo internacional de investigación dirigido por José-Alain Sahel y Botond Roska. El equipo de investigación incluye a miembros del Institut de la Vision y del Hôpital National des Quinze-Vingts de París, la Universidad de Pittsburgh, el Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea (IOB), StreetLab y GenSight Biologics (Euronext: SIGHT).
La optogenética consiste en modificar genéticamente las células para que produzcan proteínas sensibles a la luz conocidas como canalrodopsinas. Esta técnica existe desde hace casi 20 años en el campo de la neurociencia, pero hasta ahora no se había demostrado su utilidad clínica. Los resultados comunicados hoy reflejan 13 años de esfuerzos multidisciplinares y son la culminación de la colaboración entre los equipos de José-Alain Sahel y Botond Roska.
Publicación original: Sahel, JA., Boulanger-Scemama, E., Pagot, C. et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nat Med (2021).
